CRISPR的未来:五种基因编辑将改变世界

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小编:据国外媒体报道,在过去几年里,CRISPR是科学界耳熟能详的一项基因编辑技术,一直占据着新闻媒体的头条。目前,专家预测称,这种基因编辑技术将改变我们的星球,改变我们生活的

  据国外媒体报道,在过去几年里,CRISPR是科学界耳熟能详的一项基因编辑技术,一直占据着新闻媒体的头条。目前,专家预测称,这种基因编辑技术将改变我们的星球,改变我们生活的社会和周围的生物。与其他基因编辑工具相比,CRISPR(更专业的术语是CRISPR-Cas9)非常精准、廉价、易于使用,并且非常强大。

  CRISPR技术的未来

  据悉,CRISPR技术是在上世纪90年代初发现的,并在7年后首次用于生物化学实验,迅速成为人类生物学、农业和微生物学等领域最流行的基因编辑工具。

  科学家还在探索如何利用CRISPR技术使世界变得更好的早期阶段,当然,改变DNA的能力(生命本身的源代码),将带来许多伦理问题和一些担忧。还有一些令人兴奋的科学应用,如何更有效地使用这种革命性技术,以及可能减缓或阻止这些技术发挥其全部潜能的障碍。

  1、CRISPR技术可以纠正导致疾病的基因错误

  肥厚型心肌病(HCM)是一种心脏疾病,影响着全球0.2%的居民,该患者群体将承受巨大的痛苦,而且该疾病会致命。一些显性基因的突变导致心脏组织变粘稠,这可能导致胸痛、虚弱,严重的情况下会心脏骤停。由于近年来医学技术快速发展,肥厚型心肌病患者的平均预期寿命现已接近普通人群的寿命,但如果不及时进行治疗,会引发危及生命的情况。

  但未来有一天,我们也许可以通过基因编辑来彻底治愈这种疾病。2017年夏季,美国俄勒冈健康与科学大学的科学家使用CRISPR技术删除可生育人类胚胎中一个缺陷基因,这项研究为科学家们带来了希望。他们在胚胎受精后18小时内注入结合CRISPR-Cas9技术机制的54个胚胎,其中36个胚胎并未显示任何基因突变(实际上没有形成这种疾病),13个胚胎部分没有出现基因突变(遗传肥厚型心肌病的概率为50%)。

  在54个胚胎中仅有13个出现非目标基因突变和嵌合体(mosaics),这里的嵌合体是指一些细胞发生了相应的变化,意味着一小部分人会基因变异。

  为了进一步减少这些变化,研究人员进行了另一项实验,他们在胚胎受精时直接对胚胎中相同的基因进行了校正。结果发现仅有一个嵌合体,这是一个令人印象深刻的实验结果。使得这项研究比其他同类研究更有效(2015年中国科学家进行的一项临床试验中,无法消除嵌合体的可能性)。

  该研究报告第一作者、俄勒冈健康与科学大学的研究员舒克拉特?米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)说:“通过使用这项技术,我们有可能减轻这种遗传性疾病对家庭造成的负担,最终影响全人类。”在胚胎发育早期阶段发现这种基因,可以减少或者消除患者生命后期的治疗需求。

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